The Economist2024 m. pirmuosiuose naujienų puslapiuose bus rašoma apie naujus vaistus, skirtus dviem genetinėms kraujo ligoms – pjautuvinei anemijai ir beta-talasemijai – gydyti. Labiausiai paminėtinas 2023 m. pabaigoje pristatytas visų laikų pirmasis CRISPR genų redagavimo metodu grindžiamas vaistas, pagal kurį DNR pataisoma molekulinėmis „žirklėmis“. Tai tikslesnė genų modifikavimo forma nei senesnė genų terapija, kai naudojant virusinį vektorių į ląstelę įšvirkščiamas veikiantis genas. Genų redagavimas savo veiksmingumą ir saugumą įrodė nepalyginti greičiau nei genų terapija, kuri buvo kuriama lėtai ir sunkiai.
Tikėtina, kad įmonių „Crispr Therapeutics“ ir „Vertex“ sukurta genų terapija „exa-cel“, skirta pjautuvinei anemijai gydyti, tik šiek tiek aplenks bendrovės „Bluebird Bio“ genų terapijos vaistą „lovocel“. Abiem atvejais visų pirma iš paciento organizmo išgaunamos kamieninės ląstelės. Tada jos redaguojamos („exa-cel“) arba užkrečiamos virusiniu vektoriumi („lovocel“) ir grąžinamos į organizmą, kur ištaiso genetinį defektą. Teigiama, kad poveikis išlieka visą gyvenimą.
Mūsų prenumeratos puslapyje prenumeratoriai.lt Jūs galite įsigyti spausdintą žurnalą „Pasaulis 2024“, kurį nedelsiant išsiųsime nurodytu adresu. Portale IQ.lt bus publikuojama didžioji dalis šio žurnalo tekstų ir jie bus prieinami įsigijus IQ.lt Premium turinio prenumeratą.
Tačiau šie vaistai vienam pacientui kainuos daugiau nei 2 mln. JAV dolerių. Jų bus sunku gauti net amerikiečiams pacientams. Skurdesnės šalys, kur gyvena dauguma nuo pjautuvinės anemijos kenčiančių ligonių, apie juos galės tik pasvajoti.
