Meniu
Prenumerata

penktadienis, gruodžio 9 d.


GENŲ TERAPIJA
Genų terapija privalo tapti medicinos stebuklu
The Economist
Shutterstock

2018 m. pradėjo blaustis Ethano Ralstono regėjimas. Jam tuo metu buvo trylika. Diagnozė pribloškė. Paveldima Lėberio optinė neuropatija (PLON), retas genetinis sutrikimas, dėl kurio pradeda nykti regos nervo ląstelės, ir žmogus apanka.

Kadangi JAV ir Europoje kartu užfiksuojama tik 800 PLON atvejų per metus, jaunajam E. Ralstonui labai nepasisekė. Kita vertus, galima sakyti, kad jam pasisekė. Prancūzijos biotechnologijų įmonė „GenSight“ jau daug metų kūrė genų terapiją šiam sutrikimui gydyti. Būklės priežastis – geno ND4 mutacija, dėl kurios ląstelės gamina baltymą su defektais. Preparatą įmonė pavadino „Lumevoq“. Juo problemą bandyta spręsti į tinklainės ir regos nervo ląsteles įkėlus kanoninę ND4 versiją. 2018 m. pradėti klinikiniai „Lumevoq“ tyrimai. Išgirdęs diagnozę, E. Ralstonas netrukus gavo šį gydymą.

Šiandien jo regėjimas jau beveik normalus. Vaikinas gali dirbti kompiuteriu, vairuoti automobilį, žaisti su draugais kėgliais. Atrodytų, jis pagydytas.

2022 10 21 06:45
Spausdinti